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Experto en terapia genética usa virus como vehículo para sanar enfermedades hereditarias

Experto en terapia genética usa virus como vehículo para sanar enfermedades hereditarias

El científico italiano Luigi Naldini desarrolla terapias genéticas hace más de 20 años, logrando que enfermedades antes rotuladas como “intratables”, hoy tengan cura. Invitado a participar de Puerto de Ideas, explica detalles sobre su área de investigación y sus fronteras éticas, pero además aborda la importancia que hoy, más que nunca, tiene el rol comunicacional de la ciencia.

Por: Sofía García-Huidobro | Publicado: Sábado 17 de abril de 2021 a las 12:00
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Hoy a las 10:30, desde Milán, Luigi Naldini conversará con la periodista Andrea Vial en el marco del Festival de Ciencia Puerto de Ideas Antofagasta. La instancia se titula Reescribiendo genes. Terapia genética, esperanzas y controversias. En entrevista previa con DF MAS, el científico confiesa que le habría encantado viajar a nuestro país.

“La tecnología puede facilitar muchas cosas, pero también nos quita experiencias. Me gustaría visitar Chile, sé que es un país hermoso y uno se pierde los momentos que trae consigo la interacción física. Era una locura todo lo que viajábamos antes, pero extraño algo de eso”, reconoce el italiano.

Médico de la Universidad de Turín, doctor en Biología celular de la Universidad de Roma y profesor en la Università Vita-Salute San Raffaele, Luigi Naldini es director del Instituto para la Terapia Genética San Raffaele Telethon en Milán y miembro de la Organización Europea de Biología Molecular. Una eminencia que dedica parte de su tiempo a la divulgación científica. Ha publicado unos 280 papers científicos que han sido citados más de 41 mil veces.

“Es importante comunicar para evitar ideas falsas y ayudar a las personas a juzgar por sí mismas lo que podemos hacer. No podemos encerrarnos en nuestros laboratorios. Es importante compartir nuestros conocimientos con la sociedad y ser muy honestos”.

Se refiere a las nociones erradas que tienen muchas personas cuando escuchan hablar de terapia genética. Pero hace alusión también a las lecciones obtenidas tras un año de pandemia en el que, como nunca antes, hemos visto a la comunidad científica interactuar con la opinión pública y las autoridades. “La gente quiere certezas, claridad, definiciones. Y los científicos aprenden lo contrario: que no hay certezas absolutas. Pero tenemos la responsabilidad de ser claros, decir “basándonos en la evidencia que tenemos hasta el momento” y luego esbozar proyecciones que generen algún nivel de confianza. Algunos lo logran, otros no. La personalidad y el ego a veces se imponen de manera poco sana. Pero la gente ha visto el poder de la ciencia en la rápida elaboración de vacunas”.

-¿Marcará esta pandemia un cambio permanente en la manera en que la comunidad científica incide en las políticas públicas?

Posiblemente, pero creo que es importante identificar a los expertos adecuados: no todos los científicos son idóneos. Muchas veces terminan en cargos de asesores quienes estaban disponibles y no los mejores. La información la deben proporcionar expertos con autoridad basada en su conocimiento, de lo contrario lo que transmitan será ruido y confusión. Y la gente busca respuestas en Internet, donde todas las voces suenan por igual. Cada opinión es válida, y todos tienen derecho a expresar sus ideas, pero en ciencia, no todas las ideas pesan igual.

El virus que sana

A Naldini se le conoce por haber “domesticado” el VIH para utilizarlo en el tratamiento de enfermedades hereditarias graves. Para explicar en qué consiste este procedimiento, el científico utiliza la figura del Caballo de Troya, pero en este caso la invasión sorpresa sería un ejército benigno. El objetivo es transferir genes que transmitan información terapéutica.

Para eso utiliza un virus como vector o vehículo de genes terapéuticos. Anteriormente el virus original ha sido modificado de tal manera que no transmita sus propios genes. “El virus solo existe cuando ingresa a la célula, entrega el gen y luego la partícula viral desaparece sin dejar rastro”, afirma el médico.

El VIH es un retrovirus, y por sus características resulta muy propicio para este objetivo. El profesor explica que a mediados de los años ‘90, cuando el VIH cobraba muchas víctimas fatales y era considerado una pandemia, él era un joven científico que trabajaba en el Instituto Salk en La Jolla, California, y entonces comenzaron a investigar cómo domesticar este retrovirus para transformarlo en vehículo.

Ese desafío, que les tomó los siguientes 20 años y una serie de pruebas primero en ratones y luego en humanos, hoy constituye un tratamiento eficiente y seguro. Trata enfermedades mayoritariamente genéticas, inmunodeficiencias como la talasemia, que es una anemia severa.

Una de las historias más asombrosas, y dramáticas, señala Naldini, es la leucodistrofia, enfermedad que afecta a niños que nacen aparentemente sanos, pero que dentro del primer año son incapaces de moverse y tienen expectativa de vida de 10 años. “Al momento del diagnóstico generalmente el niño está muy enfermo y su recuperación no es viable, pero como se trata de una enfermedad genética si tiene hermanos menores que también la padezcan, ellos sí podrán salvarse”, explica. La detección temprana es crucial.

Lo ético y lo técnico

Naldini sabe que su área de especialización despierta alarmas éticas, las cuales se encarga de despejar. Parte diferenciando la llamada terapia génica somática, que opera directamente en las células, de la manipulación genética del embrión.

El método CRISPR -por cuyo desarrollo Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna obtuvieron el Nobel de Química 2020- permite editar y reescribir el genoma. ¿Se podría evitar el traspaso de una enfermedad a los hijos? Eventualmente sí, sostiene el científico. Pero esto conlleva cuestiones éticas y técnicas.

“Técnicamente no estamos preparados para hacerlo. Es algo muy delicado. El científico chino He Jiankui lo hizo y fue condenado a prisión. Y está el problema ético, porque abres la puerta a la manipulación”, plantea.  Afirma que la comunidad científica internacional está discutiendo en profundidad los alcances de este tipo de intervención genética. Termina la conversación señalando que la ciencia necesita apoyo: “Los gobiernos y organismos internacionales tienen que invertir en ciencia. Cuando yo estudiaba medicina había un grupo de enfermedades genéticas que eran catalogadas bajo la definición de “intratables”. Y hoy las estamos curando. La ciencia puede cambiar nuestras vidas”.

Festival de Ciencia Puerto de Ideas Antofagasta, presentado en conjunto con Escondida | BHP. Domingo 18 de abril, 10:30 am. Doctor Luigi Naldini: Reescribiendo genes. Terapia genética, esperanzas y controversias.

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