El martes, el científico chileno radicado en San Francisco, Sebastián Bernales, se levantó a las 4 am. A esa hora, en la otra costa de Estados Unidos (donde eran las 7 de la mañana), se hacía público el esperado comunicado de prensa: el anuncio de una alianza entre el gigante farmacéutico Moderna -proveedor de las vacunas de Covid 19- y la empresa de edición genética Metagenomi, cofundada por el bioquímico. 

La noche antes, Bernales junto a Brian Thomas (CEO de la firma) y Jian Irish (COO) comunicaron el acuerdo a los 70 empleados de la empresa en la sede en Emeryville, California.

Los tres venían hablando desde comienzos de año de ello, en códigos: se referían a Moderna como “Butterfly”, por la capacidad trasformadora del potencial deal. Este lunes, los líderes de ambas empresas trasparentaron al resto del equipo quién era la famosa mariposa.

Luego hubo lluvias de felicitaciones: de la subsecretaria de Ciencias, Carolina Torrealba; del propio CSO de Moderna, Eric Huang; y del VP de la farmacéutica global Apellis, Victor Papamonoidis, quien antes ayudó al científico a conseguir una donación para una terapia pionera para un compañero de colegio que padece fibrosis quística.

“Los mensajes relacionados con amigos y pacientes son los más significativos. Y esta es justamente una de las enfermedades que se pueden tratar e incluso curar con las terapias de edición genética que vamos a desarrollar”, dice el PhD en Biología Molecular.

Los detalles de acuerdo y el monto se manejan bajo estricta confidencialidad, pero hay algunas directrices claras: Metagenomi recibirá pagos en efectivo por adelantado, inversiones de capital y fondos con potencial para investigaciones adicionales, pagos por hitos (o milestones) y regalías en caso de que algún desarrollo llegue a ser comercial.

Y hay una pista: a fines de agosto la empresa de edición genética Arbor hizo un  acuerdo similar con la farmacéutica Vertex por US$ 1.200 millones. El de Moderna con Metagenomi sería mayor a ese.

Bernales responde: “Lo más importante es que esta es una alianza estratégica en la que nos financian todo el desarrollo, quedamos con una relación muy profunda donde ellos nos necesitan -en las tecnologías-, y a la vez nos ayudan donde nosotros los necesitamos a ellos: en la escalada de los desarrollos y en llegar a los pacientes”. Y añade: “Esto es el punto de partida”.

¿Qué hacemos con los ingresos de las vacunas?

El hombre clave de esta historia es Eric Huang, director general y director científico de Moderna Genomics. Hace dos años, los fundadores de Metagenomi se reunieron en varias ocasiones con el estadounidense de origen asiático para explorar la posibilidad de contratarlo como encargado de la ciencia (CSO) de la compañía.

En ese entonces Moderna no tenía la vacuna para el Covid-19, solo algunas versiones para el cáncer que utilizaban la misma tecnología (mRNA) pero sin mucho éxito. Hasta que dieron con la fórmula para la pandemia y firmaron un acuerdo con el gobierno norteamericano para fabricar miles de millones de dosis. Huang -obviamente- continuó en la farmacéutica, pero se quedó como asesor científico de la biotech. De esa forma se fue enterando de cada nuevo avance de Metagenomi.

La empresa estadounidense vio dispararse su valor en bolsa y sus ingresos. De hecho, de acuerdo al último informe de resultados entregado este jueves, la firma dijo que espera ventas para este año entre US$ 15 y US$ 18 mil millones. La gran interrogante era en qué se iba a gastar los recursos.

“Ellos siempre han dicho que no quieren ser una empresa que viva y muera por el Covid, y por eso han sido muy cautos en elegir dónde poner sus apuestas responsablemente”, explica Bernales.

En ese cuestionamiento sale Huang con la idea de hacer algo juntos con Metagenomi.

¿Cual es la unión entre ambas tecnologías? Lo que hace Moderna con la vacuna del Covid-19 es utilizar el mRNA (información) y las LNP (vehículo para hacer el delivery a la célula) para que ésta produzca la proteina spike (llave de entrada para que un virus entre a las células humanas).

Y que luego el cuerpo al detectar esa proteína genere anticuerpos. Y Metagenomi lo que tiene es una tecnología capaz de hacer edición genética a través de tijeras moleculares. “¿Y si utilizamos las LNP y mRNA para que en vez de producir la proteína spike codifiquemos lo necesario para la edición genética?”, se preguntaron en Moderna en marzo de este año.

Los ocho meses que siguieron fueron de negociaciones entre la costa este y oeste.

Concretada la alianza, Huang asegura a DF MAS: “Creemos que Metagenomi tiene una de las bases de datos más ricas de la industria para descubrir nuevos sistemas CRISPR y también trae a uno de los grupos de científicos más talentosos a la colaboración”.

El viaje a Chile

Metagenomi nació en 2017 cuando el académico de UC Berkeley Brian Thomas, luego de años de investigación en el área de la metagenómica (análisis de información que hay en el ADN de las bacterias) viajó a Chile con Sebastián Bernales. Ambos científicos se habían conocido un año antes a través de un académico de UCSF quien los conectó por el potencial uso de la metagenómica en bacterias para el cobre.

Por eso viajaron a Chile y se reunieron con empresarios de esta y otras industrias para explorar diferentes usos de la tecnología. En la pasada recaudaron los primeros fondos para seguir con la investigación a través de varios inversionistas chilenos, entre ellos el empresario José Luis del Río (Friosur) y Pablo Prato, director ejecutivo de Andes Crop Science.

De vuelta en California, Thomas junto a investigadores de su laboratorio publicaron un paper en la revista Nature sobre un CRISPR 2.0, es decir, una versión más avanzada de las tijeras moleculares capaces de editar genes. Si el paper demostraba que en la academia eso se podía hacer, había que crear una empresa para comprobar que esto fuera aplicable a la realidad.

Así nació Metagenomi, que tuvo de asesora hasta hace poco a la genetista norteamericana Jennifer Doudna, ganadora del Nobel de Química 2020 por el descubrimiento de la primera versión de CRISPR.

“La recuperación de genomas de entornos naturales nos ha permitido identificar rápidamente sistemas de edición de genes revolucionarios para su uso en terapias humanas. Desde el principio buscamos inversores visionarios para apoyar nuestra misión. Era natural encontrar el apoyo entusiasta de Chile, dado su énfasis en la tecnología y la innovación”, asegura Brian Thomas.

En agosto de 2019 Leaps by Bayer, brazo venture de la farmacéutica, entró en una ronda de financiamiento serie A de la compañía. En noviembre de 2020 se sumó a coliderarla Humboldt -fondo de inversión ligado a Benjamín Quiroga, Francisco Dopazo y Bernales-, y en febrero de 2021 se hizo un nuevo cierre de la ronda con el fondo RA. En total levantaron US$ 75 millones.

Un mes después comenzaron a negociar con Moderna.

Preparando la serie B

Entre los 70 empleados de Metagenomi hay una chilena, Daniela Golstman, que trabaja como Científica Senior (además de Bernales, quien es director). El grupo está compuesto mayoritariamente por profesionales jóvenes provenientes de los laboratorios de Jill Banfield, cofundadora de la compañía, y también de Jennifer Doudna, y se divide en tres áreas: los computines que hacen predicciones; los que prueban en laboratorios si esas predicciones funcionan en sistemas in vitro en el laboratorio; y los que testean si eso resulta luego en células y en modelos in vivo.

En los últimos meses, las pruebas en modelos animales han tenido resultados “espectaculares”, por eso el rol de Moderna en lo que viene es fundamental para ayudarlos a empaquetar todo e ir a las pruebas clínicas.

“Son sistemas complejos, donde la manufactura y la parte regulatoria son complejas. Y en este minuto no hay nadie que tenga mas experiencia en términos clínicos y más datos de estas tecnologías que Moderna”, explica el biólogo.

Además, al unir las dos tecnologías -una para llegar a la célula y la otra para modificar su información-, se pretende hacer edición genética en enfermedades genéticas, tales como la fibrosis quística, hemofilia o anemia falsiforme. Esto a través de una sola inyección que viaja al órgano correcto.

Algo que no harán con Moderna es el tratamiento de enfermedades oncológicas por esta vía. Para eso, Metagenomi está levantando una ronda serie B que cerrará a fines de mes. ¿El monto? Al menos el doble de la serie A, es decir unos US$ 150 millones.

“Hay un buen sentimiento para invertir en biotech en estos momentos, nadie sabe lo que puede pasar el próximo año. Mejor financiarnos los próximos dos años tranquilos porque estos programas son carísimos y complejos”, explica.

En el mercado se comenta que el acuerdo que se firmó en Boston el viernes de la semana pasada -y que implica que la farmacéutica tendrá un asiento en el directorio en Emeryville- podría crecer y transformarse en algo mayor. Es decir, que en un tiempo más Moderna compre la compañía.

Otra posibilidad es que la firma salga pública, lo que podria suceder el próximo año, un año antes del IND, es decir cuando las empresas van a la FDA para hacer la fase clínica. Nada está descartado.